เทคโนโลยี RNA ได้พิสูจน์ความคุ้มค่าเมื่อเร็วๆ นี้ในการพัฒนาวัคซีน mRNA BNT162b2 (ของ Pfizer/BioNTech) และ mRNA-1273 (ของ Moderna) ต่อต้านโควิด-19 จากการลดระดับการเข้ารหัส RNA ในแบบจำลองสัตว์ นักวิทยาศาสตร์ชาวฝรั่งเศสได้รายงานกลยุทธ์ที่มีศักยภาพและการพิสูจน์แนวคิดในการรักษา Charcot-Marie-Tooth โรคซึ่งเป็นโรคทางระบบประสาททางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุดที่ทำให้เกิดอัมพาตที่ขาและมือมากขึ้น
ในปี 1990 นักวิจัยได้แสดงให้เห็นเป็นครั้งแรกว่าการฉีดโดยตรงของ mRNA เข้าไปในกล้ามเนื้อของเมาส์ทำให้เกิดการแสดงออกของโปรตีนที่ถูกเข้ารหัสในเซลล์กล้ามเนื้อ นี่เป็นการเปิดโอกาสให้มีการพัฒนายีนเป็นหลัก วัคซีน และการบำบัด
สถานการณ์ที่ไม่ปรากฏซึ่งเกิดจากการแพร่ระบาดของโควิด-19 นำไปสู่การพัฒนาที่ประสบความสำเร็จและการอนุญาตให้ใช้ในกรณีฉุกเฉิน (EUA) ของ mRNA วัคซีน BNT162b2 (ของ ไฟเซอร์/BioNTech) และ mRNA-1273 (ของ ทันสมัย) ต้านไวรัสโควิด-19 สองคนนี้ วัคซีน โดยอาศัยเทคโนโลยี RNA มีบทบาทสำคัญในการปกป้องผู้คนจากอาการรุนแรงของโควิด-19
ความสำเร็จของเทคโนโลยี RNA จาก COVID-19 วัคซีน ถือเป็นก้าวสำคัญในด้านวิทยาศาสตร์และการแพทย์ เนื่องจากพิสูจน์ให้เห็นถึงความคุ้มค่าของเทคโนโลยีทางการแพทย์ที่มีศักยภาพสูง ซึ่งชุมชนวิทยาศาสตร์และอุตสาหกรรมยาได้ดำเนินการมาเกือบสามทศวรรษ มันให้แรงผลักดันที่จำเป็นมากในการสำรวจการบำบัดโดยใช้เทคโนโลยีอาร์เอ็นเอ
โรคฟัน Charcot-Marie เป็นโรคทางระบบประสาททางพันธุกรรมที่พบบ่อยที่สุด โรค- เส้นประสาทส่วนปลายได้รับผลกระทบซึ่งทำให้ขาและมือเป็นอัมพาตมากขึ้น โรคนี้เกิดจากการแสดงออกมากเกินไปของโปรตีนจำเพาะที่เรียกว่า PMP22 จนถึงขณะนี้ยังไม่มีการรักษาโรคนี้
นักวิทยาศาสตร์ที่ CNRS, INSERM, AP-HP และมหาวิทยาลัย Paris-Saclay และ Paris ในฝรั่งเศสได้รายงานการพัฒนาวิธีการรักษาโดยอาศัยการย่อยสลายและการลดการเข้ารหัส RNA สำหรับโปรตีน PMP22 สำหรับสิ่งนี้ พวกเขาใช้โมเลกุล siRNA อื่น (small interfering RNA) ที่รบกวน อาร์เอ็นเอ การเข้ารหัสโปรตีน PMP22
นักวิจัยพบว่าการฉีด siRNA (small รบกวน RNA) ในรูปแบบหนูของโรคลดระดับของโปรตีน PMP22 ให้เป็นปกติและฟื้นฟูการเคลื่อนไหวและความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ การศึกษาทางจุลกายวิภาคเผยให้เห็นการงอกใหม่และฟื้นฟูการทำงานของปลอกไมอีลิน ผลลัพธ์ที่เป็นบวกนั้นกินเวลานานสามสัปดาห์ และการฉีด siRNA ใหม่นำไปสู่การฟื้นฟูสมรรถภาพเต็มที่
ศึกษา มีความสำคัญสำหรับมันแสดงให้เห็นกลยุทธ์ที่มีศักยภาพในการรักษาโรคประสาทส่วนปลายทางพันธุกรรม มันให้ พิสูจน์แนวคิด สำหรับยาที่แม่นยำแบบใหม่ซึ่งใช้เทคโนโลยี RNA เพื่อแก้ไขการแสดงออกของยีนที่มากเกินไปผ่านการใช้ RNA ที่รบกวน
อย่างไรก็ตาม การรักษาผู้ป่วยจริงๆ ยังอีกยาวไกล จนกระทั่งขั้นตอนต่อเนื่องของการทดลองทางคลินิกจะให้ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยและประสิทธิผลที่น่าพอใจแก่หน่วยงานกำกับดูแล
***
แหล่งที่มา:
- Prasad U., 2020. วัคซีน mRNA ของ COVID-19: เหตุการณ์สำคัญทางวิทยาศาสตร์และตัวเปลี่ยนเกมในการแพทย์ วิทยาศาสตร์ยุโรป โพสต์เมื่อ 29 ธันวาคม 2020 มีจำหน่ายที่ http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- ข่าวประชาสัมพันธ์ – Inserm Press Room – โรคฟัน Charcot-Marie: นวัตกรรมการรักษาโดยใช้ RNA ของฝรั่งเศส 100% ลิงค์: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S. , Caillaud, M. , El Madani, M. et al. อนุภาคนาโน Squalenoyl siRNA PMP22 มีประสิทธิภาพในการรักษาแบบจำลองเมาส์ของโรค Charcot-Marie-Tooth ประเภท 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021) https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
