Rezdiffra (resmetirom) ได้รับการอนุมัติจาก FDA ของสหรัฐอเมริกา สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ (NASH) ที่ไม่เป็นโรคตับแข็ง โดยมีแผลเป็นในตับระดับปานกลางถึงรุนแรง (พังผืด) โดยใช้ร่วมกับการควบคุมอาหารและการออกกำลังกาย
จนถึงขณะนี้ ผู้ป่วยโรคไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ (NASH) ที่ไม่ใช่โรคตับแข็งและมีแผลเป็นที่ตับอย่างเห็นได้ชัด ยังไม่มียาที่สามารถช่วยรักษาผู้ป่วยได้โดยตรง ความเสียหายของตับ. อย การอนุมัติของ Rezdiffra จะจัดให้มี การรักษา ทางเลือกสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้ นอกเหนือจากการรับประทานอาหารและการออกกำลังกาย
NASH เป็นผลมาจากการลุกลามของไขมันที่ไม่มีแอลกอฮอล์ ตับ โรค ที่ไหน ตับ การอักเสบเมื่อเวลาผ่านไปอาจทำให้เกิดแผลเป็นในตับและความผิดปกติของตับได้ NASH มักเกี่ยวข้องกับปัญหาสุขภาพอื่นๆ เช่น ความดันโลหิตสูง และเบาหวานประเภท 2 จากการประมาณการอย่างน้อยหนึ่งครั้ง ผู้คนประมาณ 6-8 ล้านคนในสหรัฐอเมริกามีภาวะ NASH โดยมีแผลเป็นที่ตับในระดับปานกลางถึงขั้นสูง โดยคาดว่าจำนวนดังกล่าวจะเพิ่มขึ้น
Rezdiffra เป็นตัวกระตุ้นบางส่วนของตัวรับฮอร์โมนไทรอยด์ การกระตุ้นตัวรับนี้โดย Rezdiffra ในตับช่วยลดการสะสมไขมันในตับ
ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Rezdiffra
ความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Rezdiffra ได้รับการประเมินโดยอิงจากการวิเคราะห์จุดยุติการตั้งครรภ์แทน ณ เดือนที่ 12 ในการทดลองแบบสุ่มที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกแบบปกปิดสองทางเป็นเวลา 54 เดือน จุดสิ้นสุดตัวแทนวัดขอบเขตของ ตับ การอักเสบและรอยแผลเป็น ผู้สนับสนุนจะต้องดำเนินการการศึกษาภายหลังการอนุมัติเพื่อตรวจสอบและอธิบายผลประโยชน์ทางคลินิกของ Rezdiffra ซึ่งจะเสร็จสิ้นผ่านการศึกษาวิจัยเดียวกันนี้ซึ่งมีระยะเวลา 54 เดือน ซึ่งยังคงดำเนินอยู่ เพื่อลงทะเบียนเข้าร่วมการทดลอง ผู้ป่วยจำเป็นต้องมี ตับ การตรวจชิ้นเนื้อแสดงการอักเสบเนื่องจาก NASH ในระดับปานกลางหรือขั้นสูง ตับ รอยแผลเป็น ในการทดลอง อาสาสมัคร 888 คนได้รับการสุ่มให้ได้รับหนึ่งในสิ่งต่อไปนี้: ยาหลอก (294 วิชา); Rezdiffra 80 มิลลิกรัม (298 วิชา); หรือ Rezdiffra 100 มิลลิกรัม (296 วิชา) วันละครั้ง นอกเหนือจากการดูแลมาตรฐานสำหรับ NASH ซึ่งรวมถึงการให้คำปรึกษาเรื่องการรับประทานอาหารเพื่อสุขภาพและการออกกำลังกาย
เมื่ออายุ 12 เดือน การตรวจชิ้นเนื้อตับพบว่าสัดส่วนของผู้ที่ได้รับการรักษาด้วย Rezdiffra สามารถบรรลุ NASH หรือมีแผลเป็นในตับดีขึ้น เมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยาหลอก ผู้ป่วยทั้งหมด 26% ถึง 27% ที่ได้รับ Rezdiffra 80 มิลลิกรัม และ 24% ถึง 36% ของผู้ป่วยที่ได้รับ Rezdiffra 100 มิลลิกรัม พบว่ามี NASH และไม่มีแผลเป็นในตับแย่ลง เทียบกับ 9% ถึง 13% ของผู้ที่ได้รับ ได้รับยาหลอกและให้คำปรึกษาเรื่องอาหารและการออกกำลังกาย ช่วงของการตอบสนองสะท้อนถึงการอ่านค่าของนักพยาธิวิทยาต่างๆ นอกจากนี้ กลุ่มตัวอย่างทั้งหมด 23% ที่ได้รับ Rezdiffra 80 มิลลิกรัม และ 24% ถึง 28% ของผู้ที่ได้รับ Rezdiffra 100 มิลลิกรัม พบว่าอาการดีขึ้น ตับ ทำให้เกิดแผลเป็นและไม่มี NASH แย่ลง เมื่อเทียบกับ 13% ถึง 15% ของผู้ที่ได้รับยาหลอก ขึ้นอยู่กับค่าที่แพทย์พยาธิวิทยาแต่ละคนอ่านได้ การแสดงให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้ในสัดส่วนของผู้ป่วยหลังจากการรักษาเพียงหนึ่งปีเป็นสิ่งที่น่าทึ่ง เนื่องจาก โรค โดยทั่วไปแล้วจะดำเนินไปอย่างช้าๆ โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่ต้องใช้เวลาหลายปีหรือหลายทศวรรษในการแสดงความก้าวหน้า
ผลข้างเคียงของการใช้ยาเรซดิฟรา
ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Rezdiffra ได้แก่ อาการท้องร่วงและคลื่นไส้ Rezdiffra มีคำเตือนและข้อควรระวังบางประการ เช่น ความเป็นพิษต่อตับที่เกิดจากยาและผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับถุงน้ำดี
ควรหลีกเลี่ยงการใช้ Rezdiffra ในผู้ป่วยที่เป็นโรคตับแข็งชนิด decompensated ผู้ป่วยควรหยุดใช้ Rezdiffra หากมีอาการหรืออาการแย่ลง ตับ ทำงานขณะรับการรักษาด้วย Rezdiffra
ปฏิกิริยาระหว่างยาของ Rezdiffra
การใช้ยา Rezdiffra ร่วมกับยาอื่นๆ โดยเฉพาะยากลุ่มสแตตินในการลดคอเลสเตอรอล อาจส่งผลให้เกิดปฏิกิริยาระหว่างยาที่มีนัยสำคัญ ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพควรดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็มเพื่อดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการโต้ตอบระหว่างยาที่มีนัยสำคัญกับ Rezdiffra ขนาดยาที่แนะนำ และการปรับเปลี่ยนการบริหาร
พื้นที่ องค์การอาหารและยา Rezdiffra ได้รับการอนุมัติภายใต้วิถีการอนุมัติแบบเร่งรัด ซึ่งช่วยให้ได้รับการอนุมัติล่วงหน้าสำหรับยาที่ใช้รักษาอาการร้ายแรงและตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง โดยอิงตามจุดสิ้นสุดทางคลินิกตัวแทนหรือระดับกลางที่มีแนวโน้มสมเหตุสมผลที่จะคาดการณ์ผลประโยชน์ทางคลินิก การศึกษาที่กำหนดในระยะเวลา 54 เดือนตามที่กล่าวข้างต้น ซึ่งกำลังดำเนินการอยู่ จะประเมินผลประโยชน์ทางคลินิกหลังการรักษาด้วย Rezdiffra เป็นเวลา 54 เดือน
เรซดิฟฟราได้รับการรับรองการบำบัดแบบก้าวกระโดด การติดตามอย่างรวดเร็ว และการตรวจสอบลำดับความสำคัญสำหรับข้อบ่งชี้นี้
พื้นที่ องค์การอาหารและยา ได้รับการอนุมัติจาก Rezdiffra ให้กับ Madrigal Pharmaceuticals
***
ที่มา:
FDA 2024 ข่าวประชาสัมพันธ์ – FDA อนุมัติการรักษาครั้งแรกสำหรับผู้ป่วยที่มีแผลเป็นในตับเนื่องจากโรคไขมันพอกตับ โพสต์เมื่อ 14 มีนาคม 2024 มีจำหน่ายที่ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
