Asciminib (Scemblix) ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในผู้ป่วยวัยผู้ใหญ่ที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรังแบบฟิลาเดลเฟียโครโมโซมเป็นบวก (Ph+ CML) ในระยะเรื้อรัง (CP) การอนุมัติเร่งด่วนดังกล่าวได้รับอนุมัติโดย องค์การอาหารและยา ใน 29 2024 ตุลาคม
ก่อนหน้านี้ Asciminib ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในเดือนตุลาคม 2021 และโดย EMA ในเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2022 สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี Ph+ CML ในระยะเรื้อรัง (CML-CP) ที่ได้รับการรักษาด้วย TKI ≥ 2 ตัวก่อนหน้านี้ และสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี Ph+ CML-CP ที่มีการกลายพันธุ์ T315I
ยาตัวนี้กำลังอยู่ในระหว่างการทดลองทางคลินิกเพื่อประเมินประสิทธิผลและความปลอดภัยในผู้ป่วย CML ทั้งในกลุ่มแรก กลุ่มที่สอง และกลุ่มเด็ก
การอนุมัติใหม่สำหรับผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น CML นั้นขึ้นอยู่กับข้อมูลประสิทธิภาพและความปลอดภัยจากการทดลอง ประสิทธิภาพของ asciminib สำหรับผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น CML ในกลุ่ม Ph+ ใน CP ได้รับการประเมินในการทดลอง ASC4FIRST (NCT04971226) ซึ่งผู้ป่วย 405 รายได้รับการสุ่ม (1:1) เพื่อรับ asciminib หรือสารยับยั้งไทโรซีนไคเนสที่ผู้วิจัยเลือก (IS-TKI) มาตรการผลลัพธ์ประสิทธิภาพหลักคืออัตราการตอบสนองทางโมเลกุลหลัก (MMR) ที่ 48 สัปดาห์ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥20%) ได้แก่ อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก ผื่น อ่อนล้า การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ปวดศีรษะ ปวดท้อง และท้องเสีย และความผิดปกติทางห้องปฏิบัติการที่พบบ่อยที่สุด (≥40%) ในผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น CML ในกลุ่ม Ph+ ใน CP ได้แก่ จำนวนลิมโฟไซต์ลดลง จำนวนเม็ดเลือดขาวลดลง จำนวนเกล็ดเลือดลดลง จำนวนนิวโทรฟิลลดลง และแคลเซียมที่ได้รับการแก้ไขลดลง
Asciminib เป็นสารยับยั้งไทโรซีนไคเนส (TKI) โดยจะยับยั้งกิจกรรมของไคเนส ABL1 ของโปรตีนฟิวชัน BCR-ABL1 ซึ่งทำหน้าที่เป็นตัวขับเคลื่อนการแพร่กระจายของ CML ในบุคคลส่วนใหญ่ที่มี CML โดยจะจับกับช่องไมริสโทอิลของโปรตีน BCR-ABL1 และล็อกไว้ในโครงสร้างที่ไม่ทำงาน
***
อ้างอิง:
- ข่าวเผยแพร่ – FDA อนุมัติให้เร่งรัดการอนุมัติแอสซิมินิบเพื่อใช้รักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรังที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัย โพสต์เมื่อวันที่ 29 ตุลาคม 2024 มีจำหน่ายที่ https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: การอนุมัติครั้งแรก ยา 82, 219–226 (2022) DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
