เมื่อวันที่ 11 ตุลาคม 2024 Hympavzi (marstacimab-hncq) ซึ่งเป็นแอนติบอดีโมโนโคลนัลของมนุษย์ที่กำหนดเป้าหมายที่ “ตัวยับยั้งเส้นทางปัจจัยเนื้อเยื่อ” ได้รับการตรวจด้วยคลื่นแม่เหล็กไฟฟ้า องค์การอาหารและยาการอนุมัติให้เป็นยาตัวใหม่เพื่อป้องกันภาวะเลือดออกในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียเอหรือบี
ก่อนหน้านี้เมื่อวันที่ 19 กันยายน 2024 Hympavzi ได้รับอนุญาตทางการตลาดจากหน่วยงานการแพทย์แห่งยุโรป (EMA) สำหรับการป้องกันภาวะเลือดออกในผู้ป่วยโรคฮีโมฟิเลียรุนแรงชนิดเอหรือบี
โรคฮีโมฟีเลียเอเป็นโรคเลือดออกผิดปกติทางพันธุกรรมที่เกิดจากการขาดปัจจัยการแข็งตัวของเลือด VIII ในขณะที่โรคฮีโมฟีเลียบีเกิดจากการขาดปัจจัยการแข็งตัวของเลือด IX โดยทั่วไปแล้วโรคทั้งสองนี้ได้รับการรักษาโดยการฉีดปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่ขาดหายไปทดแทน
Hympavzi ป้องกันภาวะเลือดออกด้วยกระบวนการที่แตกต่างออกไป โดยมุ่งเป้าไปที่โปรตีนป้องกันการแข็งตัวของเลือดที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติที่เรียกว่า “สารยับยั้งเส้นทางปัจจัยเนื้อเยื่อ” และลดกิจกรรมป้องกันการแข็งตัวของเลือด จึงทำให้มีธรอมบินเพิ่มมากขึ้น
ยาตัวใหม่นี้เป็นทางเลือกใหม่ในการรักษาผู้ป่วย โดยเป็นการรักษาครั้งแรกสำหรับโรคฮีโมฟิเลียบีแบบไม่ใช้ปัจจัยภายนอกและรักษาสัปดาห์ละครั้ง
การอนุมัติยา Hympavzi ของ FDA ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ที่น่าพอใจจากการทดลองทางคลินิกหลายศูนย์ในระยะที่ 3 ที่ประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลในผู้เข้าร่วมที่เป็นวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มีอายุระหว่าง 12 ถึง <75 ปีที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเอรุนแรงหรือโรคฮีโมฟีเลียบีรุนแรงปานกลางถึงรุนแรง
***
แหล่งที่มา:
- ข่าวประชาสัมพันธ์ของ FDA – FDA อนุมัติการรักษาโรคฮีโมฟีเลียชนิดเอหรือบีรูปแบบใหม่ โพสต์เมื่อวันที่ 11 ตุลาคม 2024 เข้าถึงได้ที่ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi – Marstacimab มีจำหน่ายที่ https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
***
